- Advertisement -
Αρχική Uncategorized Διακόπηκαν δοκιμές γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία |

Διακόπηκαν δοκιμές γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία |

- Advertisement -

Η αμερικανική εταιρεία Bluebird Bio σταμάτησε τις κλινικές μελέτες μιας πολλά υποσχόμενης γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια κληρονομική πάθηση του αίματος, επειδή δύο συμμετέχοντες ανέπτυξαν καρκίνο.

Ένας ασθενής που είχε κάνει την πειραματική θεραπεία, εμφάνισε οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ) και ένας άλλος μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο που μπορεί να εξελιχθεί σε ΟΜΛ.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Η εταιρεία εξετάζει πλέον κατά πόσο η αιτία είναι ο ιικός φορέας που μεταφέρει το θεραπευτικό γονίδιο στο σώμα του ασθενούς, αναζωπυρώνοντας έτσι τους παλαιότερους φόβους ότι η χρήση ενός ιού ως φορέα μπορεί να ενέχει κινδύνους σε τέτοιες γενετικές θεραπείες. Εναλλακτικά, ο καρκίνος μπορεί να οφείλεται στη χημειοθεραπεία που οι συμμετέχοντες ασθενείς έκαναν για να προετοιμάσουν το σώμα τους για τη γονιδιακή θεραπεία.

«Πρόκειται πραγματικά για μια λυπηρή εξέλιξη, όποια κι αν είναι η αιτία», δήλωσε στο «Science» ο επικεφαλής των κλινικών δοκιμών δρ Ντόναλντ Κον του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες (UCLA).

Στην εν λόγω θεραπεία αφαιρούνται βλαστικά κύτταρα από το αίμα του ασθενούς, υφίστανται ειδική μεταχείριση στο εργαστήριο ώστε -με τη βοήθεια ενός τροποποιημένου ιού σχετιζόμενου με τον HIV- να αντικατασταθεί το ελαττωματικό γονίδιο και, τελικά, τα κύτταρα επανεισάγονται στο σώμα.

Στο μεταξύ, η Bluebird σταμάτησε επίσης τις πωλήσεις στην Ευρώπη μιας εγκεκριμένης θεραπείας που χρησιμοποιεί τον ίδιο ιικό φορέα για τη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας(β-Θαλασσαιμίας). Παράλληλα, η μετοχή της στο αμερικανικό χρηματιστήριο σημείωσε θεαματική πτώση 38%.

Είχε προηγηθεί τον Δεκέμβριο η αναφορά ότι ένας ασθενής που συμμετείχε σε δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της αιμοφιλίας είχε εμφανίσει καρκίνο του ήπατος. Η εταιρεία uniQure ανακοίνωσε ότι θα εξετάσει τον πιθανό ρόλο του δικού της ιικού φορέα, ενός αδενοϊού.



Πηγή

- Advertisement -

Must Read

Βρογχοσκόπηση: Κλασική, απλή και αποτελεσματική διαγνωστική μέθοδος |

Η βρογχοσκόπηση (ή επισκόπηση ή ενδοσκόπηση του βρογχικού δένδρου) αποτελεί μια μέθοδο με ευρεία εφαρμογή στην ανίχνευση-διάγνωση αλλά και τη θεραπεία πολλών νοσημάτων του...
- Advertisement -

Υποτροπή καρκίνου των ωοθηκών: H χειρουργική αντιμετώπιση μπορεί να βοηθήσει σημαντικά |

Ο επιθηλιακός καρκίνος των ωοθηκών διαγιγνώσκεται σε προχωρημένο στάδιο στο 80% σχεδόν των περιπτώσεων. Από αυτές τις γυναίκες, υπολογίζεται πως το 75% θα υποτροπιάσει...

Συστηματικός Ερυθηματώδης Λύκος: Η νόσος με τα πολλά πρόσωπα |

Ο Συστηματικός Ερυθηματώδης Λύκος είναι μια χρόνια φλεγμονώδης αυτοάνοση πάθηση, που χαρακτηρίζεται από ένα ευρύτατο φάσμα κλινικών εκδηλώσεων και από την παρουσία στο...

Το ανέκδοτο της ημέρας: Ο πόντιος γιατρός και η ξανθιά φιλενάδα…

Μια Ξανθιά ερωτεύεται ένα Πόντιο οδοντίατρο και πού την χάνεις πού την βρίσκεις όλο στο ιατρείο πηγαίνει τελευταίο βραδινό ραντεβού. Μια μέρα της λέει λυπημένος...

Related News

Βρογχοσκόπηση: Κλασική, απλή και αποτελεσματική διαγνωστική μέθοδος |

Η βρογχοσκόπηση (ή επισκόπηση ή ενδοσκόπηση του βρογχικού δένδρου) αποτελεί μια μέθοδο με ευρεία εφαρμογή στην ανίχνευση-διάγνωση αλλά και τη θεραπεία πολλών νοσημάτων του...

Υποτροπή καρκίνου των ωοθηκών: H χειρουργική αντιμετώπιση μπορεί να βοηθήσει σημαντικά |

Ο επιθηλιακός καρκίνος των ωοθηκών διαγιγνώσκεται σε προχωρημένο στάδιο στο 80% σχεδόν των περιπτώσεων. Από αυτές τις γυναίκες, υπολογίζεται πως το 75% θα υποτροπιάσει...

Συστηματικός Ερυθηματώδης Λύκος: Η νόσος με τα πολλά πρόσωπα |

Ο Συστηματικός Ερυθηματώδης Λύκος είναι μια χρόνια φλεγμονώδης αυτοάνοση πάθηση, που χαρακτηρίζεται από ένα ευρύτατο φάσμα κλινικών εκδηλώσεων και από την παρουσία στο...

Το ανέκδοτο της ημέρας: Ο πόντιος γιατρός και η ξανθιά φιλενάδα…

Μια Ξανθιά ερωτεύεται ένα Πόντιο οδοντίατρο και πού την χάνεις πού την βρίσκεις όλο στο ιατρείο πηγαίνει τελευταίο βραδινό ραντεβού. Μια μέρα της λέει λυπημένος...

Οι ΗΠΑ ενέκριναν τη χορήγηση τρίτης δόσης εμβολίου -Οι τρεις ομάδες που θα κάνουν booster dose |

Ο FDA ενέκρινε χθες τη χορήγηση ενισχυτικής δόσης του εμβολίου έναντι της νόσου COVID-19 της Pfizer-BioNTech σε άτομα ηλικίας 65 ετών και άνω και...
- Advertisement -

ΑΦΗΣΤΕ ΜΙΑ ΑΠΑΝΤΗΣΗ

Please enter your comment!
Please enter your name here